#ShowYourRare am internationalen Tag der seltenen Erkrankungen

Mit dem Slogan „We care for the rare“ zeigten die Mitarbeiterinnen und Mitarbeiter der Rentschler Fill Solutions GmbH Solidarität mit den Menschen, die an seltenen Erkrankungen leiden. Am 28. Februar 2019, dem internationalen Tag der seltenen Erkrankungen (#RareDiseaseDay), wurden die Erwachsenen und Kinder und ihre Schwierigkeiten in den Fokus gerückt. Derzeit sind 6.000 bis 8.000 seltene Erkrankungen bekannt.2,5 In Österreich sind mehr als 400.000 Personen betroffen. In Deutschland leiden ca. vier Millionen Menschen und in der Europäischen Union ca. 30 Millionen Personen an einer seltenen Erkrankung.1,2,5

Beim Biopharma-Unternehmen Rentschler Fill Solutions in Rankweil, Österreich, werden moderne Arzneimittel in kleinen und mittleren Mengen unter aseptischen Bedingungen im Reinraum abgefüllt. Ein Teil davon sind sog. Orphan Drugs, die zur Behandlung der seltenen Erkrankungen eingesetzt werden.

Therapiemöglichkeiten für seltene Krankheiten noch rar

Eine Krankheit wird als selten eingestuft, wenn weniger als fünf von 10.000 Personen in der EU betroffen sind.3 Aufgrund ihrer Seltenheit wird eine richtige Diagnose oft erst nach vielen Jahren gestellt. Häufig handelt es sich um schwere oder lebensbedrohliche Krankheiten und in 50% der Fälle sind Kinder betroffen.5 80% der Erkrankungen sind genetisch bedingt, also angeboren, aber es gibt auch seltene Autoimmunerkrankungen, Infektionen oder Tumore.4 Als Waisenkinder der Medizin tragen die seltenen Erkrankungen auch den Namen Orphan Diseases.

Eine Therapiemöglichkeit gibt es derzeit erst für ca. 5% der seltenen Erkrankungen.5 Die Zahl verdeutlicht den Bedarf und die Dringlichkeit, die Erforschung der seltenen Krankheiten voranzutreiben und entsprechende Medikamente zu entwickeln. Die geringe Patientenzahl auf der einen Seite und die dennoch hohen Kosten in der Medikamentenentwicklung und -herstellung auf der anderen Seite stellen die Pharma-Unternehmen vor ökonomische und praktische Herausforderungen, wie z. B. genügend Patienten für die Erprobung der Medikamente in klinischen Studien zu finden. Die Entwicklung ist jedoch positiv, wozu auch die EU-Förderungen beitragen. Nach einer intensiven Prüfung wird forschenden Unternehmen z. B. das Zulassungsverfahren erleichtert und sie erhalten eine zehnjährige Marktexklusivität für ihre Orphan Drugs. 2017 wurde ca. jedes fünfte neuzugelassene Medikament zur Behandlung von seltenen Krankheiten eingesetzt, was das Engagement der Pharmaunternehmen in diesem Bereich zeigt.5 In der Europäischen Union sind aktuell 110 Medikamente mit Orphan Drug-Status zugelassen. Dazu kommen 48 weitere Medikamente, die nach zehn Jahren auf dem Markt den Vorzugsstatus verloren haben, aber zum größten Teil weiterhin verfügbar sind. Darüber hinaus befinden sich 1.900 weitere Produkte in der Entwicklung, wovon letztlich jedoch nur ein kleiner Teil eine Zulassung erhalten wird (Stand Februar 2019).6

Aseptische Abfüllung von Orphan Drugs bei Rentschler Fill Solutions

Als 100%iger Dienstleister begleitet Rentschler Fill Solutions innovative Biotech- und globale Pharmaunternehmen von der Erprobung ihrer Wirkstoffe in klinischen Studien bis zur Marktzulassung und entwickelt effiziente Abfüllprozesse. Mit einem erfahrenen Team und hochmodernen technischen Anlagen beschleunigt das Biopharma-Unternehmen den Weg des Medikaments zur Marktzulassung und damit den Zugang der Patienten zu neuen Therapiemöglichkeiten. Mit der Abfüllung bereits zugelassener Medikamente, darunter auch Orphan Drugs, stellt Rentschler Fill Solutions als hochspezialisiertes Unternehmen die Verfügbarkeit der hochspezifischen und lebenswichtigen Medikamente für die Patienten sicher. Als letztes Glied in der Produktionskette mit direktem Produktkontakt tragen die Mitarbeiter eine hohe Verantwortung für die Sicherstellung höchster Qualitätsstandards und der Keimfreiheit. Mit dem Ziel, die Gesundheit der Patienten weltweit zu verbessern, lohnt es sich täglich sein Bestes zu geben.

Selbsthilfegruppen und Veranstaltungen am Aktionstag

Neben den Fortschritten in der Diagnose, Therapie und Medikamentenversorgung, finden die Menschen mit seltenen Erkrankungen und ihre Familien Unterstützung in Selbsthilfegruppen. Zum internationalen Tag der seltenen Erkrankungen können sich Interessierte zudem auf Veranstaltungen informieren und vernetzen. Die nächstgelegenen Aktionen finden z. B. in Ulm (Deutschland) und Salzburg statt.

Nachweise:

1) Achse (2019): Tag der Seltenen Erkrankungen 2019, https://www.achseonline.de/de/Aktuelles/2019/20190228_Tag_der_Seltenen_Erkrankungen_2019.php,
Abruf 20.02.19
2) Bundesministerium für Gesundheit (2015): Nationaler Aktionsplan für seltene Erkrankungen. NAP.se / 2014-2018,
https://www.sozialministerium.at/cms/site/attachments/0/6/5/CH4055/CMS1492947094676/nap_selteneerkrankungen_2015.pdf, Abruf 19.02.19
3) Europäische Kommission: Rare diseases, https://ec.europa.eu/health/non_communicable_diseases/rare_diseases_en, Abruf 19.02.19
4) Orphanet: Über seltene Krankheiten, http://www.orpha.net/national/ATDE/index/über-seltene-erkrankungen/, Abruf 19.02.19
5) Pharmig (2017) : Factsheets, http://www.pharmig.at/DE/Der%20Verband/Fachbereiche/Seltene%20Erkrankungen/Seltene+Erkrankungen.aspx, Abruf 19.02.19
6) Vfa bio (2019): Zugelassene Orphan Drugs, https://www.vfa.de/de/arzneimittelforschung/datenbanken-zu-arzneimitteln/orphan-drugs-list, Abruf 18.02.19